— Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) hisseleri, FDA’nın alfa veya beta talasemisi olan yetişkinlerde anemiyi tedavi etmek için AQVESME ilacını onaylamasının ardından Çarşamba günü piyasa öncesi işlemlerde %14,7 yükseldi.
Bu onay, AQVESME’yi nadir bir kan hastalığı olan alfa veya beta talasemide hem transfüzyona bağımlı olmayan hem de transfüzyona bağımlı anemide FDA onaylı tek ilaç haline getirdi. İlacın, gerekli Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) programının uygulanmasının ardından Ocak 2026 sonunda piyasaya sürülmesi bekleniyor.
FDA onayı, tüm birincil ve ikincil etkililik sonlanım noktalarını karşılayan ENERGIZE ve ENERGIZE-T Faz 3 denemelerinin sonuçlarına dayanıyor. Çalışmalar, AQVESME’nin plaseboya kıyasla hemolitik anemiyi ve yaşam kalitesi ölçütlerini iyileştirdiğini gösterdi. Bu iyileşmeler arasında transfüzyon yükünde önemli azalmalar, hemoglobin seviyelerinde ve yorgunlukta iyileşmeler yer alıyor.
Agios’un CEO’su Brian Goff şöyle dedi: “Bugün, talasemi topluluğu için bir dönüm noktası. Bu yıkıcı nadir kan hastalığıyla yaşayan insanların acil ihtiyaçlarını karşılamak için yenilikçi, hastalığı değiştiren oral bir ilaç sunuyoruz.”
ABD’de ilaç, talasemi için AQVESME olarak pazarlanacak. Şirket, ilacın mevcut pirüvat kinaz eksikliği endikasyonu için PYRUKYND marka adını kullanmaya devam edecek.
REMS programı, ilk dozdan önce karaciğer testleri ve sonrasında düzenli izleme gerektiriyor. Klinik denemelerde beş hastada hepatoselüler hasarı düşündüren advers reaksiyonlar görüldü.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
