— FibroGen, Inc. (NASDAQ:FGEN) hisseleri Pazartesi günü %3 yükseldi. Şirket, roxadustat ilacının miyelodisplastik sendromların (MDS) tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Yetim İlaç Statüsü aldığını duyurdu.
FDA’nın Yetim Ürünler Geliştirme Ofisi tarafından verilen bu statü, potansiyel ücret muafiyetleri, klinik geliştirme için finansal teşvikler ve onay alınması durumunda ABD’de yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi avantajlar sağlıyor. Bu statü, ABD’de 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilaçlara veriliyor.
FibroGen’in İcra Kurulu Başkanı Thane Wettig şöyle konuştu: “Roxadustat’a MDS için verilen Yetim İlaç Statüsü, bu hastalıkta önemli bir tedavi açığı olduğunu vurguluyor ve hastaların kalıcı yanıt sağlayabilecek ek uygun tedavilere olan ihtiyacını öne çıkarıyor.”
Şirkete göre, ABD’de yaklaşık 58.000 hasta düşük riskli MDS tanısı alıyor ve bunların %85’i anemi sorunu yaşıyor. Mevcut birinci basamak tedaviler, hastaların %50’sinden azında transfüzyon bağımsızlığı sağlıyor ve ikinci basamak tedavi seçenekleri sınırlı kalıyor.
Bununla birlikte, Faz 3 MATTERHORN çalışmasından yapılan post-hoc analizde, roxadustat’ın yüksek transfüzyon yükü olan hastalarda plaseboya kıyasla transfüzyon bağımsızlığı faydaları gösterdiği belirlendi. Şirket, Faz 3 protokolünü 2025’in dördüncü çeyreğinde FDA’ya sunmak üzere son aşamaya geldiğini bildirdi.
Şirket, roxadustat’ın ağız yoluyla uygulanmasının, MDS hastaları için mevcut ikinci basamak tedavilerden farklılaşmasını sağlayabileceğini belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
