— Agios Pharmaceuticals , ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) alfa veya beta talasemili yetişkinlerde anemi tedavisi için mitapivat ilacını onayladığını duyurdu.
Bununla birlikte, tedavi gerekli Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) programının uygulanmasının ardından hastalara 2026 yılının Ocak ayı sonunda sunulacak.
FDA onayı, Faz 3 klinik deneylerin sonuçlarına dayanıyor. Bu deneyler, hastalarda hemoglobin seviyelerinde iyileşme ve transfüzyon ihtiyacında azalma gösterdi.
Bu arada, şirketin açıklamasına göre klinik deneyler sırasında beş hastada hepatoselüler hasara işaret eden yan etkiler görüldü.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
