Investing.com — Arrowhead Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ARWR) hisseleri Pazartesi günü %14,7 yükseldi. Şirket, Alzheimer hastalığı dahil tauopatileri hedefleyen araştırma aşamasındaki RNAi terapötik ARO-MAPT’ın Faz 1/2a klinik denemesinde ilk deneklere doz verildiğini duyurdu.
Bu deneme, Arrowhead’in MSS ilaç taşıma teknolojisi için önemli bir kilometre taşı niteliğinde. ARO-MAPT, deri altı enjeksiyonundan sonra kan-beyin bariyerini geçmek üzere tasarlanmış yeni bir özel taşıma sistemi kullanıyor. Klinik öncesi çalışmalarda, terapi merkezi sinir sisteminde tau proteininin güçlü bir şekilde baskılanmasını gösterdi.
ARO-MAPT, tau proteinini kodlayan geni susturmayı amaçlıyor. Böylece erken Alzheimer hastalarında tau birikimini önlemeyi veya tersine çevirmeyi hedefliyor. Bu yaklaşım, mevcut tedavilerin odaklandığı amiloid-beta plak temizliği yerine, nörodejenerasyonun kritik bir tetikleyicisi olarak kabul edilen tau ile ilişkili patolojiyi hedefliyor.
Arrowhead’in Tıbbi Direktörü ve AR-GE Başkanı James Hamilton şöyle dedi: “ARO-MAPT, tau proteinini kodlayan genin ekspresyonunu susturarak, erken Alzheimer hastalığı olan kişilerde tau proteini birikimini önleyebilir veya tersine çevirebilir. Bu da potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini önleyebilir veya yavaşlatabilir.”
Devam eden çalışma, hem sağlıklı gönüllülerde hem de erken Alzheimer hastalığı olan hastalarda tek ve çoklu dozları değerlendirecek. Çalışmanın ilk bölümlerinden elde edilen ilk verilerin 2026’nın ikinci yarısında açıklanması bekleniyor.
İnsan olmayan primatlarda yapılan klinik öncesi çalışmalar, tau proteininin uzun süreli baskılanmasını gösterdi. Bu da MSS genelinde uniform dağılım ile aylık veya üç aylık deri altı dozlama potansiyelini ortaya koyuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
