Investing.com — Atossa Therapeutics Inc (NASDAQ:ATOS) hisseleri, şirketin (Z)-Endoxifen ilaç adayının Duchenne Kas Distrofisi (DMD) tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden Nadir Pediatrik Hastalık (RPD) statüsü aldığını duyurmasının ardından Perşembe günü piyasa öncesi işlemlerde %13,6 yükseldi.
Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirket, bu statünün (Z)-Endoxifen’in ciddi bir çocukluk hastalığı olan DMD tedavisindeki potansiyelini doğrulayan önemli bir düzenleyici kilometre taşı olduğunu belirtti. RPD statüsü, öncelikle doğumdan 18 yaşına kadar olan bireyleri etkileyen ciddi durumları hedefleyen ilaç adaylarına verilmektedir.
Onaylanan bir pazarlama başvurusunun ardından, RPD statüsüne sahip ilaçlar Öncelikli İnceleme Kuponu almaya hak kazanabilir. Bu kupon, gelecekteki bir başvuru için öncelikli inceleme elde etmek veya başka bir sponsora satılmak için kullanılabilir. Şirkete göre, son Öncelikli İnceleme Kuponu satışları geçtiğimiz 18-24 ay içinde 100 milyon dolardan 160 milyon dolara kadar değişen fiyatlarla gerçekleşti.
Atossa Therapeutics’in Başkanı ve CEO’su Steven Quay şöyle dedi: “DMD en yıkıcı çocukluk hastalıklarından biridir. Aileler steroidler ve gen hedefli yaklaşımların ötesinde daha iyi seçeneklere acilen ihtiyaç duymaktadır.”
Şirket, (Z)-Endoxifen’in belirli ekson kusurlarını hedeflemediğini, böylece mevcut tedavilere kıyasla DMD hastaları için potansiyel olarak daha geniş bir tedavi yaklaşımı sunabileceğini belirtti. Onkoloji Atossa’nın temel odak noktası olmaya devam ederken, bu gelişme ilacın hem kanser hem de nadir hastalıklarda platform tedavisi olarak potansiyelini vurguluyor.
Atossa, DMD programını klinik denemelere ilerletmeyi planlıyor. RPD statüsü, şirket klinik gelişim yolunu belirlerken düzenleyici bir çerçeve ve FDA ile gelişmiş etkileşim sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
