Investing.com — Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) hisseleri, klinik aşamadaki şirketin Duchenne Kas Distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan Z-Rostudirsen’in Faz 1/2 DELIVER denemesinden olumlu sonuçlar açıklamasının ardından %7 yükseldi.
Denemenin Kayıt Genişletme Kohortu birincil hedefine ulaştı. Başlangıç değerine kıyasla 6 ayda distrofin seviyesinde %5,46’lık istatistiksel olarak anlamlı bir artış gösterildi. Şirket ayrıca 6 ayda birden fazla klinik sonuç noktasında fonksiyonel iyileşme ve 24 aya kadar sürdürülebilir fonksiyonel iyileşme gösteren yeni uzun vadeli sonuçlar bildirdi.
Z-Rostudirsen, olumlu bir güvenlik ve tolerabilite profili gösterdi. Tedaviyle ilişkili yan etkilerin çoğu hafif veya orta şiddetteydi. En sık bildirilen ilişkili olaylar ateş ve baş ağrısıydı. Kayıt Genişletme Kohortunda ilişkili ciddi yan etkiler gözlenmedi.
Dyne , 2026’nın ikinci çeyreğinde ABD Hızlandırılmış Onay başvurusunu sunma yolunda ilerliyor. Öncelikli İnceleme varsayılırsa, 2027’nin ilk çeyreğinde potansiyel bir lansman için konumlanıyor. Şirket, küresel onayları desteklemek için 2026’nın ikinci çeyreğinde küresel bir Faz 3 denemesi başlatmayı planlıyor.
Raymond James analisti Michael Freeman şöyle dedi: “Bu sonuçlar, görüşümüze göre FDA hızlandırılmış onayının riskini azaltıyor ve aynı zamanda nihai bir doğrulama denemesi için ek risk azaltma sağlıyor.” Freeman, Güçlü Al notunu korurken Dyne için fiyat hedefini 35 dolardan 40 dolara yükseltti.
Şirket, bu sonuçların FORCE platformunun zorlu nöromüsküler hastalıkları olan hastalara fayda sağlayabilecek birden fazla ürün sunma potansiyelini doğruladığına inanıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
