— BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) hisseleri, şirketin 2 ila 12 yaş arası çocuklarda herediter anjiyoödem (HAE) profilaktik tedavisi için ORLADEYO oral pelletlerinin FDA onayını almasının ardından yüzde 4 yükseldi.
Bu onay, ORLADEYO’yu genç HAE hastaları için ilk ve tek oral profilaktik tedavi seçeneği haline getirdi. Şimdiye kadar, 12 yaş altındaki HAE’li çocuklar sadece intravenöz veya subkütan enjeksiyon yoluyla uygulanan tedavilere erişebiliyordu.
FDA’nın kararı, APeX-P klinik denemesinden elde edilen ara verilere dayanıyordu. Bu veriler, tedavinin tutarlı güvenlik profilleriyle iyi tolere edildiğini ve aylık atak oranlarında sürekli azalmalar sağladığını gösterdi. En sık bildirilen yan etki nazofarenjit oldu.
ABD Herediter Anjiyoödem Derneği CEO’su Anthony J. Castaldo şöyle dedi: “ORLADEYO’nun bugün pediatrik onayı alması, HAE ile yaşayan çocuklar için memnuniyetle karşılanan bir oral önleyici seçenek sunuyor ve ailelere ve klinisyenlere tedaviyi hasta ihtiyaçlarıyla eşleştiren ortak karar verme için önemli bir seçenek sağlıyor.”
Yeni pellet formülasyonu özellikle çocuklar için tasarlandı. Bu formülasyon, doğrudan ağza dökme veya yumuşak yiyeceklerin üzerine serpme yoluyla kolay uygulama imkanı sağlıyor. BioCryst , HAE’nin genellikle çocukluk döneminde ortaya çıktığını ve çocukların yaklaşık yüzde 40’ının 5 yaşına kadar ilk atağı yaşadığını belirtti.
ORLADEYO’nun kapsül formülasyonu ilk olarak Aralık 2020’de 12 yaş ve üzeri hastalar için onaylanmıştı ve şu anda 45’ten fazla ülkede onaylı durumda. Şirkete göre, tedavi bugüne kadar ABD’de 3.500’den fazla hastaya reçete edildi.
BioCryst ayrıca oral pellet formülasyonu için Avrupa’da da onay başvurusunda bulundu.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
