— Kyverna Therapeutics (NASDAQ:KYTX) hisseleri, şirketin sert kişi sendromu (SPS) için mivocabtagene autoleucel (miv-cel) kayıt amaçlı Faz 2 denemesinden olumlu sonuçlar açıklamasının ardından Pazartesi günü %14 yükseldi.
Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirket, miv-cel’in KYSA-8 denemesinde tüm birincil ve ikincil sonuç ölçütlerinde istatistiksel olarak anlamlı klinik faydalar sağladığını bildirdi. Tedavi, başlangıç değerine kıyasla zamanlı 25 adımlık yürüme testinde %46’lık bir medyan iyileşme gösterdi. Hastaların %81’i klinik olarak anlamlı kabul edilen %20’lik iyileşme eşiğini aştı.
Özellikle, daha önce yürüme yardımcıları gerektiren hastaların %67’si tedaviden sonra artık yardıma ihtiyaç duymadı. Ayrıca, CD19 hedefli CAR T-hücre tedavisinin tek bir dozundan sonra hastaların %100’ü immünoterapilerden uzak kaldı.
Kyverna Therapeutics ’in CEO’su Warner Biddle şunları söyledi: “Sert kişi sendromunda dönüştürücü sonuçları paylaşmaktan çok memnunuz. Bu veriler, miv-cel’in SPS’de onaylanan ilk ve tek tedavi olmasının yanı sıra otoimmün hastalıklar için CAR T-hücre tedavisi olma yolunu açabilir.”
Tedavi genel olarak iyi tolere edildi. Yüksek dereceli sitokin salınım sendromu veya immün efektör hücre ile ilişkili nörotoksisite sendromu gözlenmedi. Bazı hastalarda, CAR T tedavilerinin bilinen bir yan etkisi olan yönetilebilir Derece 3/4 nötropeni görüldü.
Sert kişi sendromu, ABD’de yaklaşık 6.000 hastayı etkileyen, şu anda FDA onaylı tedavisi bulunmayan, ilerleyici bir otoimmün hastalıktır.
Kyverna, 2026’nın ilk yarısında SPS için FDA’ya Biyolojik Lisans Başvurusu sunmayı planlıyor. Tedavi, bu endikasyon için hem Rejeneratif Tıp İleri Tedavi hem de Yetim İlaç statülerini almış durumda.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
