Investing.com — Rhythm Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RYTM) hisseleri, şirketin Prader-Willi sendromu (PWS) hastalarında setmelanotide ilacının Faz 2 denemesinden olumlu ön sonuçlar açıklamasının ardından Perşembe günü %14,9 yükseldi.
Boston merkezli biyofarmasötik şirket, setmelanotide ile tedavi edilen hastalarda 3 aylık ve 6 aylık dönemlerde hem vücut kitle indeksinde (BMI) hem de hiperfajide (aşırı açlık) azalma görüldüğünü bildirdi. Sekiz hastanın altısı 3. ayda BMI’de azalma sağlarken, beş hastanın üçü 6. ayda BMI azalmalarını korudu.
Bununla birlikte, değerlendirilebilir yedi hastanın altısı, 3. ayda Klinik Denemeler için Hiperfaji Anketi puanlarında anlamlı bir düşüş gösterdi. Kayıtlı 18 hastanın 17’si tedaviye devam ediyor ve güvenlik ve tolerabilite sonuçları, setmelanotidin bilinen klinik profiliyle tutarlı seyrediyor.
Bu cesaret verici sonuçların ardından Rhythm, mevcut Faz 2 denemesinin başarıyla tamamlanmasını takiben setmelanotide ilacını PWS’de Faz 3 kayıt denemesine ilerletme planlarını açıkladı. Şirket ayrıca, haftalık MC4R agonisti RM-718’i PWS hastalarında değerlendirmek için Faz 1, D Bölümü çalışmasını başlattı.
Rhythm’in Başkanı, CEO’su ve Başkanı David Meeker şöyle dedi: “Bu ön sonuçlardan cesaret aldık ve bu sonuçlar bize setmelanotide’i PWS için kayıt amaçlı Faz 3 denemesine ilerletme konusunda güven veriyor.” Şirket, 2026’nın ilk yarısında ek veriler bekliyor.
PWS, hiperfaji ve önemli sağlık komplikasyonlarına yol açabilen şiddetli obezite ile karakterize nadir bir genetik bozukluktur. 52 haftalık deneme devam ediyor ve şirket, RM-718’in 26 haftalık açık etiketli denemesi için ilk hastayı Aralık 2025’te taramayı bekliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
