— Sanofi (EURONEXT:SAN) Çarşamba günü yaptığı açıklamada, araştırma aşamasındaki tedavisi efdoralprin alfanın, alfa-1 antitripsin eksikliğine (AATD) bağlı amfizem tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı’ndan yetim ilaç statüsü aldığını duyurdu.
Bu statü, AB’de her 10.000 kişiden en fazla 5’ini etkileyen nadir hastalıkları hedefleyen potansiyel yeni ilaçlar için geçerlidir.
Rekombinant insan alfa-1 antitripsin-Fc füzyon proteini olan efdoralprin alfa, yakın zamanda küresel faz 2 ElevAATe çalışmasında, üç veya dört haftada bir dozlandığında standart plazma kaynaklı tedaviye göre üstünlük gösterdi.
Tedavi, denemede tüm birincil ve önemli ikincil sonlanım noktalarına ulaştı.
Bununla birlikte, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) daha önce bu tedaviye hem hızlı izleme hem de yetim ilaç statüsü vermişti. Sanofi , klinik verileri yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmayı ve küresel düzenleyici kurumlarla sonraki adımları görüşmeyi planlıyor.
AATD, dünya genelinde yaklaşık 235.000 kişiyi etkileyen, akciğerleri iltihaplanma ve hasardan koruyan alfa-1 antitripsin proteininin düşük seviyeleriyle karakterize nadir bir kalıtsal bozukluktur.
Yeterli seviyeler olmadan, hastalarda genellikle ilerleyici akciğer hasarı ve amfizem dahil kronik obstrüktif akciğer hastalığı gelişir.
Araştırma aşamasındaki tedavi, fonksiyonel alfa-1 antitripsin seviyelerini normal aralığa geri getirmeyi ve bu hastalığa sahip kişilerde akciğer dokusu hasarına neden olabilen bir enzim olan nötrofil elastazı inhibe etmeyi amaçlıyor.
Plazma kaynaklı tedavilerin ilk kez 1987’de kullanılmasından bu yana AATD için yeni tedaviler geliştirilmemiştir. Bu durum, bu hastalığa sahip kişilerin yaklaşık %90’ının teşhis edilmemiş olduğu göz önüne alındığında, önemli bir karşılanmamış ihtiyacı vurgulamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
