— Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) hisseleri, ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı’nın (HHS) Duchenne kas distrofisini Tavsiye Edilen Standart Tarama Paneli’ne (RUSP) eklemesinin ardından Salı günü piyasa kapanışından sonraki işlemlerde yüzde 1,4 yükseldi. RUSP, Amerika Birleşik Devletleri genelinde evrensel yenidoğan taraması için önerilen durumların bir listesidir.
Duchenne’in RUSP’a dahil edilmesinin, tespit çabalarını hızlandırması ve potansiyel olarak hastaların uzmanlara ve tedavi seçeneklerine daha erken erişmesine yol açması bekleniyor. Solid Biosciences , Parent Project Muscular Dystrophy’nin Duchenne için yenidoğan taramasını uygulamaya odaklanan komitesinde yönetim kurulu üyesi olarak yaklaşık on yıldır bu girişimi destekliyor.
Solid Biosciences’in Hasta Savunuculuğu Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Kurucu Ortağı Annie Ganot şöyle dedi: “Solid olarak, Duchenne’in RUSP’a dahil edilmesini destekleyen PPMD’nin yanında durmaktan onur duyuyoruz. Bu dönüm noktası, yıllar süren titiz kanıt oluşturma, yorulmak bilmeyen savunuculuk ve ailelerin, klinisyenlerin, araştırmacıların ve sektör ortaklarının sarsılmaz bağlılığından doğdu.”
Solid Biosciences, Duchenne kas distrofisi için araştırma aşamasındaki gen terapisi SGT-003 dahil olmak üzere nöromüsküler ve kardiyak hastalıklar için hassas genetik ilaçlar geliştiriyor. Şirket, 2021 yılında New York eyaletinde Duchenne yenidoğan taraması için bir pilot program tamamladı.
RUSP tavsiyesi, erken teşhis ve müdahale yoluyla Duchenne ile yaşayanların sonuçlarını iyileştirebileceği için önemli kabul ediliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
