— Ipsen (EPA:IPN) hisseleri Cuma günü %2 düştü. Biyofarmasötik şirket, fibrodisplazi ossifikans progresiva (FOP) için yürüttüğü Faz II FALKON denemesinin birincil sonuç hedefine ulaşamadığını açıkladı.
Paris merkezli ilaç üreticisi, bu önemli denemedeki tedavinin, plaseboya kıyasla FOP hastalığı olan yetişkin ve çocuklarda yeni heterotopik ossifikasyonu azaltmadığını belirtti. Bu sonuç, çalışmanın sonlandırılmasına neden oldu.
Araştırılan tedavi olan fidrisertib, genel olarak iyi tolere edildi ve herhangi bir güvenlik endişesi bildirilmedi.
Ipsen ’in Araştırma ve Geliştirme Başkanı ve Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Christelle Huguet şöyle dedi: “Bu sonuçlar, FOP topluluğu ve bu yıkıcı hastalıkla yaşayan hastalar için hayal kırıklığı yaratıyor.” Şirket, bu aksilikliğe rağmen, denemeden elde edilen verilerin FOP üzerindeki devam eden araştırmalara katkıda bulunacağını belirtti.
FALKON denemesi kapsamlı bir çalışmaydı. Dünya çapında 113 hasta kaydedildi ve tamamlanması beş yıldan fazla sürdü. FOP, kaslar ve tendonlar gibi yumuşak dokularda kemik oluşumuna neden olan ultra nadir bir genetik durumdur. Bu hastalık, yaşam beklentisini ortalama 56 yıla kadar kısaltmaktadır.
Fidrisertib, FOP’un temel nedeni olan ALK2 kinazı hedefleyen oral bir tedavi olarak tasarlandı. İlaç, yiyeceklerin üzerine serpilebilen veya suda çözülebilen bir kapsül olarak uygulandı.
FALKON çalışması üç bölümden oluşuyordu. Birincil sonuç noktası, heterotopik ossifikasyon hacmindeki başlangıçtan itibaren yıllık değişimi ölçüyordu.
Olumsuz sonuca rağmen Ipsen, dünya çapında yaklaşık 900 teşhis edilmiş hastayı etkileyen bu hastalığın anlaşılmasını ilerletme konusundaki kararlılığını vurguladı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
