Investing.com — Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) hissesi, şirketin mitapivat için sunduğu ek Yeni İlaç Başvurusu (sNDA) hakkında ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) henüz düzenleyici bir karar vermediğini açıklamasının ardından yüzde 7 düştü.
Yetişkin hastalarda transfüzyon bağımlı olmayan ve transfüzyon bağımlı alfa veya beta talasemi tedavisinde mitapivatın onayını isteyen başvuru, 7 Aralık 2025 Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücret Yasası (PDUFA) hedef tarihini geçmesine rağmen halen aktif inceleme altında.
Nadir hastalıkları olan hastalara ilaç sunmaya odaklanan ticari aşamadaki biyofarmasötik şirket, ilaç için etiketleme belgelerini ve Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) materyallerini sonuçlandırmak üzere FDA ile yakın çalıştığını belirtti.
Agios açıklamasında, FDA’nın herhangi bir yeni veya ek etkililik ya da güvenlik verisi istemediğini ve şirketin de böyle bir bilgi sunmadığını vurguladı. Bununla birlikte, düzenleyici kurum nihai kararını ne zaman vereceğine dair bir zaman çizelgesi sunmadı.
Agios, ek başvuru için inceleme sürecini sonuçlandırmak üzere FDA ile “hızlı bir şekilde” çalışmaya devam ettiğini belirtti. Bu gecikme, planlanan PDUFA tarihine göre bir karar bekleyen yatırımcılar için belirsizlik yaratıyor.
Mitapivat, hemoglobin üretiminde azalma veya anormallikle karakterize edilen ve anemiye ve diğer komplikasyonlara yol açabilen kalıtsal kan bozuklukları grubu olan talasemi için potansiyel bir tedavi seçeneği olarak değerlendiriliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
