Investing.com — Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) hisseleri, şirketin orak hücreli anemi hastalarında pociredir ile yaptığı Faz 1b PIONEER denemesinden olumlu ilk sonuçlar açıklamasının ardından Pazartesi günü %50 yükseldi.
Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirket, 20 mg doz grubunun fetal hemoglobinde (HbF) güçlü bir artış gösterdiğini duyurdu. Bu grupta ortalama mutlak HbF, 6. haftada %9,9 artış gösterdi. Daha önce test edilen 12 mg grubunda ise aynı zaman noktasında bu oran %5,6 olmuştu. Özellikle, 20 mg grubundaki hastaların %58’i %20 veya daha yüksek mutlak HbF seviyelerine ulaştı.
Veriler, net bir doz-yanıt ilişkisi gösterdi. 12. haftaya ulaşan hastalarda HbF’de ortalama 3,75 kattan fazla indüksiyon görüldü. Bu oran 12 mg grubunda 2,4 kat indüksiyondu. Tedavi ayrıca hemoliz ve anemi belirteçlerinde iyileşmeler gösterdi. Ortalama hemoglobin 6. haftada 0,8 g/dL arttı.
Fulcrum’un Başkanı ve CEO’su Alex C. Sapir şöyle dedi: “20 mg grubundan elde edilen bu ilk verilerden son derece cesaret aldık. Bu veriler, net bir doz-yanıt kanıtı gösteriyor ve 12 mg grubuyla oluşturulan güçlü profile katkıda bulunuyor.”
İlaç genel olarak iyi tolere edilmeye devam etti. Tedaviyle ilişkili ciddi yan etkiler bildirilmedi. 12 hastanın 8’i (%67) tedavi döneminde hiçbir damar tıkanıklığı krizi yaşamadı.
Leerink Partners analisti Joseph P. Schwartz şu yorumda bulundu: “FULC, orak hücreli anemi (SCD) Faz 1b PIONEER çalışmasının 4. kohortundan güçlü ilk verileri sundu. Bu veriler bizi olumlu yönde şaşırttı ve boğa senaryomuza uygun düştü.” Schwartz, hisse senedi için fiyat hedefini 20 dolardan 24 dolara yükseltti.
Şirket, denemeden güncellenmiş sonuçları 2026’nın ilk çeyreğinde açıklamayı planlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
