Investing.com — Beam Therapeutics Inc (NASDAQ:BEAM) hisseleri, şirketin orak hücre hastalığı (SCD) için ristoglogene autogetemcel (risto-cel) BEACON Faz 1/2 klinik denemesinden güncellenmiş verileri sunmasının ardından Pazartesi günü piyasa öncesi işlemlerde %1,7 yükseldi.
67. Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı’nda sunulan veriler, 31 yetişkin ve ergen SCD hastasında %60’ın üzerinde ortalama hemoglobin F indüksiyonu gösterdi. Ayrıca hemoglobin S seviyelerinde 20 aya kadar kalıcı olan anemi çözülmesine kadar düşüş kaydedildi. Hastalar ortalama olarak sadece bir hücre toplama döngüsüne ihtiyaç duydu ve hızlı nötrofil ve trombosit engraftmanı yaşadı.
Massachusetts, Cambridge merkezli şirket, engraftman sonrası hiçbir hastada araştırmacı tarafından bildirilen şiddetli damar tıkanıklığı krizleri (VOC) yaşanmadığını bildirdi. Ortalama periferik kan düzenleme oranı 6. ayda %67,4 iken 12. aya kadar %72,8’e yükseldi.
Beam Therapeutics’in CEO’su John Evans şöyle dedi: “Risto-cel, baz düzenlemenin SCD hastaları için tedavi sürecini ve sonuçlarını önemli ölçüde iyileştirebilecek yeni nesil hassas genetik tıp olarak vaadini nasıl yerine getirebileceğini göstermeye devam ediyor.”
Güvenlik profili, busulfan koşullandırması, otolog hematopoietik kök hücre nakli ve altta yatan SCD ile tutarlı kaldı. En yaygın tedaviden kaynaklanan yan etkiler arasında stomatit, febril nötropeni ve iştah azalması yer aldı.
Bununla birlikte, Beam ayrıca kademeli sabit doz plerixafor mobilizasyon rejiminin, geleneksel ağırlık bazlı dozlamaya kıyasla daha yüksek CD34+ hücre verimleri, daha hızlı toplama ve daha az toplama döngüsü sağladığını gösteren veriler sundu.
Sonuç olarak, şirket çalışmaya kaydedilen kalan hastaları verimli bir şekilde dozlamak ve düzenleyici başvuruya doğru ilerlemek için yolunda olduğunu belirtti.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
