— Praxis Precision Medicines Inc (NASDAQ:PRAX) hisseleri, şirketin esansiyel tremor ilacı adayı ulixacaltamide için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Breakthrough Terapi Statüsü (BTD) verdiğini açıklamasının ardından Pazartesi günü piyasa öncesi işlemlerde yüzde 17,1 yükseldi.
Bu statü, şirketin T-tipi kalsiyum kanalı inhibitörü için hızlandırılmış geliştirme ve düzenleyici inceleme sağlıyor. Praxis yakın zamanda FDA ile bir ön-NDA toplantısı gerçekleştirdi ve Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) 2026’nın başlarında sunmayı planlıyor.
BTD, önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyacı olan bir durum olan esansiyel tremorda ulixacaltamide’in iki önemli Faz 3 çalışmasından oluşan Essential3 programından elde edilen olumlu sonuçlara dayanarak verildi.
Praxis’in başkanı ve CEO’su Marcio Souza şöyle dedi: “Essential3 programına dayalı olarak ulixacaltamide için Breakthrough Terapi Statüsü verilmesi, ilacın ET hastalarındaki önemli karşılanmamış ihtiyacı karşılama potansiyelini daha da vurguluyor.”
Şirket, başarılı bir şekilde tamamlanan ön-NDA toplantısının ardından FDA ile NDA içeriği konusunda anlaştığını belirtti. Bu toplantı, yazılı geri bildirim ve yüz yüze görüşmeyi içeriyordu.
Analistler habere olumlu yanıt verdi. Jefferies analisti Kambiz Yazdi şu açıklamayı yaptı: “Esansiyel tremorda (2,5 milyar dolar+ fırsat) ulixacaltamide’e (oral kalsiyum kanalı) verilen breakthrough statüsü (BTD) temelde riski azaltıyor: (1) FDA’nın iki (+) Faz III çalışması içeren veri paketini incelediği sonucunu çıkarabiliriz, (2) İstatistiksel olarak, BTD alan programların yüzde 73 gibi yüksek bir onay oranı var. Sonuç olarak, başarı olasılığımız daha önce yüzde 70 iken şimdi yüzde 80-90’a yükseliyor. 2026’nın başlarında bir NDA başvurusu ve ardından 8 aylık öncelikli inceleme ile 2026 sonunda FDA onayı bekliyoruz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
