— Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) hisseleri, şirketin Osteogenesis Imperfecta tedavisi için geliştirdiği setrusumab (UX143) ilacının Faz 3 denemelerinin birincil hedeflerine ulaşamadığını açıklamasının ardından Pazartesi günü yüzde 44,5 değer kaybetti.
Ne Orbit ne de Cosmic çalışmaları, sırasıyla plasebo veya bifosfonatlarla karşılaştırıldığında yıllık klinik kırık oranlarını azaltmada istatistiksel anlamlılığa ulaşabildi. Bununla birlikte, her iki deneme de kontrol gruplarına kıyasla kemik mineral yoğunluğunda (KMY) istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler göstererek ikincil hedeflere ulaştı.
Hayal kırıklığı yaratan bu sonuçlar, daha önceki Faz 2 çalışmalarında umut verici veriler gören şirket için sürpriz oldu. Ultragenyx ’in CEO’su ve başkanı Emil Kakkis şöyle dedi: “Faz 2 çalışmamızdan elde edilen umut verici verileri ve önemli ağrı, sakatlık ve hastalık yüküyle yaşayan OI hastalarına sunulan onaylı tedavi seçeneklerinin eksikliğini göz önüne aldığımızda, bu sonuçlar karşısında şaşkın ve hayal kırıklığına uğramış durumdayız.”
Bu aksilik karşısında Ultragenyx, planlanan operasyonlarını değerlendirirken “önemli maliyet azaltma” önlemleri uygulayacağını duyurdu. Şirket, program için bir sonraki adımları belirlemek üzere her iki çalışmadan elde edilen veriler üzerinde ek analizler yürütüyor.
Orbit çalışması, Faz 2 sonuçlarıyla tutarlı olarak plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı KMY iyileşmeleri gösterdi. Ancak bu iyileşmeler kırık oranlarında azalmaya dönüşmedi. Pediatrik Cosmic çalışması ise bifosfonat tedavisine kıyasla anlamlı KMY iyileşmeleri ve kırık oranlarında bir miktar azalma gösterdi, fakat istatistiksel anlamlılığa ulaşamadı.
Klinik hayal kırıklığına rağmen şirket, dört onaylı üründen ticari gelir elde etmeye devam ettiğini ve önümüzdeki yıl potansiyel gen terapisi lansmanları ile Angelman sendromunda önemli bir Faz 3 sonucu için hazırlık yaptığını vurguladı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
